유한양행의 고셔병 치료제 신약후보물질이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의악품(ODD)으로 지정받았다. 

이 신약은 4월 미국 식품의약국(FDA)에서도 희귀의약품으로 지정한 바 있다. 양대 의약 규제기관으로부터 그 중요성을 인정받으면서 글로벌 시장 진입에 청신호가 켜졌다는 평가가 나온다. 

유한양행은 자사의 신약후보물질 ‘YH35995’가 19일(현지시각) 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품으로 지정받았다고 23일 밝혔다. 

희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀·난치성 질환 치료제 개발을 지원하는 제도다. 지정 품목은 개발단계에서 의과학적 자문, 규제 절차 관련 수수료 감면, 시장독점권 등 다양한 인센티브를 받을 수 있다.

이번 승인은 글로벌 상업화 측면에서 의미가 크다. 유럽은 미국(최대 7년)보다 긴 10년(시판허가 승인 시점부터)의 시장독점권을 보장한다. 또한 지정 시 EU 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있다.

고셔병은 유전성 희귀질환의 하나로, 당지질의 일종인 글루코실세라마이드(GL1)를 분해하는 효소인 글루코세레브로시다아제 결핍으로 인해 체내 물질대사에 이상이 생기는 리소좀 축적 질환(LSD, Lysosomal Storage Disease)이다. 

글루코실세라마이드는 세포막의 구조를 이루고 피부 장벽을 보호하는 역할을 하지만 사용된 후에는 포도당과 세라마이드로 분해돼야 하는데, 효소 결핍으로 분해되지 않으면 리소좀에 축적돼 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 및 골격계 이상 등 다양한 질병을 유발할 수 있다. 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태의 병인데, 승인된 치료제가 없어 환자들의 의료 수요가 높다.

유한양행에 따르면, YH35995는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로 기능하는 경구용 저분자 화합물로 글루코실세라마이드 생성을 낮춘다. 전임상 연구에서 혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 기반으로 뇌 안 GL1 억제를 강력하고 지속적으로 유지하는 경향을 보여 제3형 고셔병 환자에서 임상적 유익성을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.

YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와의 공동연구로 확보해 현재 단독 임상 개발 중이다. 2024년 6월 한국 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다. 유한양행은 이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상과 허가 전략을 구체화하는 등 후속 개발에 더욱 집중할 것으로 보인다. 

김열홍 R&D총괄 사장은 “제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 미국과 유럽에서 연이어 확인한 의미 있는 성과”라며 “글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.