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GC녹십자의 헌터증후군 치료제가 국내 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득했다. 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 환자 치료제가 국내 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.

헌터증후군은 세포 내 리소좀의 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소가 결핍돼 글리코사미노글리칸(GAG)이 분해되지 않고 조직과 장기에 쌓여 점진적으로 손상을 일으키는 질병이다.

10만~15만 명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전질환으로, 주로 남아에게서 발생한다. 골격 이상, 지능 저하 등 다양한 증상이 나타나며, 특히 전체 환자의 약 3분의 2는 인지 기능 저하와 행동 이상 등 중증 중추신경계 손상을 동반한다.

GC녹십자 '세계 첫 뇌실투여형' 헌터증후군 치료제 식약처 품목허가 획득 : 기존 정맥주사 '전신 증상' 치료 한계 극복 — GC녹십자 용인 본사 ⓒ GC녹십자

GC녹십자는 자사의 헌터증후군 치료제 '헌터라제아이씨브이주'가 식약처의 품목허가를 획득했다고 30일 밝혔다.

GC녹십자에 따르면, 기존의 헌터증후군 치료제는 정맥주사(IV) 제형이어서, 전신 증상(systemic symptoms) 개선에 효과적이나 약물이 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier)을 통과하지 못해 뇌 조직 내 병변 치료에는 한계가 있었다.

헌터라제아이씨브이주는 뇌실에 직접 투여하는 세계 최초의 뇌실투여형(Intracerebroventricular) 헌터증후군 치료제다. 기존 IV 제형과 병용 투여하면 전신 증상과 중추신경계 증상을 함께 치료할 수 있다. 이에 따라 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 더 포괄적인 치료 옵션을 제공할 길이 열렸다.

실제 임상에서 헌터라제아이씨브이주는 중추신경 손상을 유발하는 핵심 물질인 '헤파란 황산(Heparan Sulfate)'을 크게 감소시켰다. 일본에서 진행한 5년 장기 추적 결과에서도 해당 지표가 낮은 수준으로 유지되고, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과가 확인됐다. 녹십자는 국내에서도 연장 임상시험을 통해 최소 4년간의 장기 추적 관찰을 진행하고 있다.

녹십자는 국내 허가에 앞서 일본, 러시아, 페루, 대만에서 헌터라제아이씨브이주의 품목허가를 획득했으며, 추가 국가 진출도 지속 추진하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표이사 사장은 "이번 허가는 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공한다는 점에서 의미가 크다"며 "앞으로도 희귀질환 환자들의 미충족 의료 수요를 선제적으로 해소하기 위해 노력할 것이다"라고 말했다.