GC녹십자와 한미약품이 함께 개발 중인 신약후보물질의 기술수출에 성공했다. 

계약은 총 4억7500만 달러(6348억 원) 규모다. 계약에 따라 GC녹십자와 한미약품은 바이오마린으로부터 7천만 달러(935억 원)의 계약금을 받고, 개발 및 상업화 단계에 따른 마일스톤으로 최대 4억500만 달러(5412억 원)를 추가 수령할 수 있다. 또한 제품 출시 이후 별도의 로열티를 받는다. 

두 회사는 절반씩 나눈 계약금액과 계약금, 마일스톤을 30일 각각 공시했다. 각 회사에 돌아가는 계약금과 마일스톤은 3500만 달러(468억 원), 2억250만 달러(2706억 원)다. 

GC녹십자와 한미약품은 공동 개발 중인 차세대 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA(코드명 GC1134A/HM15421)'에 대한 독점 라이선스 계약을 글로벌 희귀질환 전문기업 바이오마린파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)과 체결했다고 30일 밝혔다.

바이오마린은 희귀 유전질환 치료제의 개발과 글로벌 상업화에 전문성을 보유한 바이오기업이다. 

계약에 따라 바이오마린은 LA-GLA의 전 세계 개발 및 상업화를 진행한다. GC녹십자와 한미약품은 한국 내 허가와 상업화를 맡는다. 

파브리병(Fabry disease)은 세포 내 소기관인 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 특정 효소가 결핍돼 발생하는 희귀 유전성 대사 질환이다. 대사되지 못한 당지질(GL-3 또는 Gb-3)이 전신의 혈관과 세포에 쌓이면서 심장, 신장, 뇌 등 다양한 장기에 손상을 일으킨다. 

LA-GLA는 파브리병 치료를 위한 차세대 지속형 효소대체요법(ERT, Enzyme Replacement Therapy) 후보물질이다. 한미약품이 독자 개발한 약물 지속 플랫폼 기술을 기반으로 창출한 후보물질에, 헌터라제 개발 및 상용화로 검증된 GC녹십자의 ERT 생산·임상 전문성을 결합한 공동 개발 파이프라인이다. 

특히 기존 ERT가 2주마다 정맥주사(IV)로 투여되는 것과 달리, LA-GLA는 반감기를 연장하고 안정성을 개선하도록 설계돼 피하(SC) 투여가 가능하다. 이를 통해 환자의 치료 부담을 줄이고 편의성을 개선할 수 있을 것으로 기대된다. 

비임상 연구에서는 신장 기능을 비롯한 혈관 및 말초신경계 관련 주요 지표에서 차별화된 효능이 확인됐다. 

LA-GLA는 현재 글로벌 임상 1/2상을 진행하고 있다. 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation)을 받았다. 향후 글로벌 개발은 바이오마린이 주도하게 된다. 

임주현 한미약품그룹 부회장은 "LA-GLA는 국내 굴지의 제약사 간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발 가능성을 높였다는 오픈 이노베이션 관점에서 의미 있는 성과다"라며 "이번 파트너십을 통해 LA-GLA의 글로벌 개발을 더욱 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표이사 사장은 "이번 기술수출은 양사의 긴밀한 R&D 협력이 어우러져 거둔 의미 있는 성과다"라며 "앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것이다"라고 말했다.