허프포스트코리아

지씨셀이 난치성 혈액암 중 하나인 T세포 림프종 치료제로 개발하고 있는 신약후보물질이 ‘치료목적 사용 승인’을 받았다.

치료목적 사용 승인 제도는 생명이 위급하거나 대체 치료 수단이 없는 중증·말기 환자에게 식품의약품안전처의 허가를 받기 전 단계에 있는 임상시험용 의약품을 예외적으로 사용할 수 있도록 하는 제도다.

지씨셀 T세포 림프종 신약후보물질 '치료목적 사용' 승인 받아 : 허가 아직 안 났지만 서울대병원 예외적 투여 가능해졌다 — 지씨셀의 세포치료 R&D 셀센터 ⓒ 지씨셀

지씨셀은 현재 임상 개발 중인 ‘GCC2005’가 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용 승인을 획득했다고 18일 밝혔다.

이번 승인은 서울대학교병원이 기존 치료 후 선택 가능한 치료 대안이 제한적인 말초 T세포 림프종 환자를 대상으로 신청해 이뤄졌다. 승인이 이뤄짐에 따라 서울대학교병원은 해당 환자에게 임상시험용 의약품인 GCC2005를 치료 목적으로 투여하게 된다.

GCC2005는 지씨셀이 글로벌 혁신신약(First-in-class)을 목표로 개발 중인 CD5 타깃 동종유래(allogeneic) CAR-NK 세포치료제 후보물질로, 회사의 핵심 파이프라인이다. 현재 국내 임상 1a상 대상환자 투약을 완료했으며 1b상 개시를 준비 중이다.

CD5는 T세포 림프종이나 일부 백혈병 암세포 표면에 발현되는 특정 단백질(항원)이다. ‘동종유래’는 환자 본인의 세포가 아니라 건강한 다른 사람(공여자)의 세포를 공수해 와서 치료제를 만들었다는 뜻이다. CAR(Chimeric Antigen Receptor, 키메릭 항원 수용체)은 암세포를 더 잘 찾고 강력하게 공격할 수 있도록 면역세포에 조작된 유전자를 붙여준 인공 수용체를 말하며, NK(Natural Killer Cell, 자연살해세포)는 우리 몸의 면역계에서 암세포를 즉각 식별해 죽이는 최전방 공격 세포를 가리킨다.

CAR-NK 세포치료제는 유전자가 개조된 면역세포가 몸속에서 암세포를 찾아내고 접촉해 완전히 파괴하는 기전으로 작동한다.

이번 치료를 주도하는 서울대학교병원 혈액종양내과 변자민 교수는 GCC2005의 국내 임상 1상에 직접 참여하고 있는 연구자다. GCC2005의 작용기전과 T세포 및 NK 림프종의 치료 전반에 대한 전문성과 임상 경험을 보유하고 있다.

변자민 교수는 “기존 표준 항암치료에 실패한 난치성 T세포 림프종 환자들은 치료 옵션이 극히 제한적”이라며 “이번 치료목적 사용이 환자에게 실질적인 치료 기회가 되기를 기대한다”고 말했다.

지씨셀 관계자는 “임상 1b상 참여를 기다리기 어려울 만큼 상태가 시급하고 치료 대안이 제한적인 환자에게 GCC2005 투여 기회를 제공할 수 있게 돼 의미 있다”며 “서울대학교병원 연구팀과 긴밀히 협력해 환자 치료가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하고, GCC2005의 임상 개발과 글로벌 개발 전략도 지속적으로 추진하겠다”고 밝혔다.