리가켐바이오사이언스의 기술이 적용된 항체약물접합체(ADC)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정돼, 허가 및 상업화에 청사진이 켜졌다. 

희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀·난치성 질환 치료제 개발을 지원하는 제도다.

4일 리가켐바이오사이언스에 따르면, 리가켐바이오사이언스의 파트너사 소티오바이오텍이 개발 중인 신약후보물질 ‘SOT106’이 FDA로부터 골육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 

희귀의약품 지정은 FDA가 상업적 가치와 기술력을 인정했다는 의미가 있으며, 개발 과정도 더욱 빨라진다. FDA가 임상 비용 세액공제, 심사 수수료 면제, 신속 심사, 7년간의 시장 독점권 등 혜택을 제공한다.

SOT106은 LRRC15(Leucine-rich repeat-containing 15)를 타깃으로 하는 차세대 항암 신약으로, 소티오바이오텍의 LRRC15 타깃 항체와 리가켐바이오사이언스의 컨쥬올(ConjuAll) 플랫폼이 결합된 ADC다. LRRC15는 정상 조직에는 거의 없고 여러 종류의 육종 암세포와 그 주변 조직에 많이 나타나는 항원이다.

ADC는 암세포에 특이적으로 결합하는 항체에 높은 치료 효능을 가진 페이로드(약물)를 부착함으로써 항암치료의 효능을 높이는 차세대 바이오의약품이다. ADC는 항체, 페이로드, 링커 등 3개 요소로 구성돼 있는데, 이 중 링커는 항체와 페이로드를 연결하는 화학적 구조를 뜻한다. 리가켐바이오의 컨쥬올 플랫폼은 링커와 페이로드를 결합하는 기술이다.

리가켐바이오사이언스에 따르면, SOT106은 전임상 연구에서 연조직육종과 골육종 모델 모두에 강력한 항암 효능을 나타냈고, 우수한 내약성을 바탕으로 높은 치료 지수(therapeutic index)를 뒷받침하는 결과를 보였다. 육종은 뼈와 연조직에서 발생하는 암종으로, 70여 종 이상의 유형이 있다. 

소티오바이오텍은 이 같은 결과를 토대로 2026년 하반기에 환자 대상 첫 임상시험(first-in-human)을 개시한다는 계획을 세웠다. 

리가켐바이오사이언스는 2021년 11월 소티오바이오텍과 ADC 플랫폼 기술이전 계약을 체결하고 협업을 이어오고 있다. 이 계약으로 소티오바이오텍은 컨쥬올을 활용한 다중 타깃(Multi-target) ADC 치료제의 글로벌 개발 및 상업화 권리를 확보했다. 

리가켐바이오사이언스는 이 계약에 따라 선급금과 단기 마일스톤 2950만 달러, 임상개발 및 허가, 상업화에 따른 마일스톤 9억9800만 달러를 포함해 최대 10억2750만 달러를 받을 수 있다. 매출 발생에 따른 로열티는 별도다.

리가켐바이오사이언스는 2026년 2월에도 SOT106 개발 진전에 따른 마일스톤을 받았다. 다만 그 규모는 공개하지 않았다. 

소티오바이오텍의 최고경영자(CEO)인 라덱 스피섹 박사는 “SOT106의 희귀의약품 지정은 골육종 치료에서 시급한 미충족 의료 수요와 리가켐바이오사이언스 ADC 플랫폼의 경쟁력을 모두 보여주는 결과”라고 설명했다. 

이어 “골육종은 과거 40여 년간 치료 혁신이 거의 이뤄지지 않은 치명적인 질환으로, 여전히 상당한 독성을 동반하면서도 장기적 효과는 제한적인 고강도 항암화학요법에 의존하고 있다”면서 “FDA의 이번 결정을 고무적으로 받아들이며, 2026년 하반기 SOT106을 임상 단계로 진입시킬 수 있기를 기대한다”고 덧붙였다.