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유한양행의 고셔병 치료제 신약후보물질이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

향후 이 약물의 허가 가능성이 높아진 것을 넘어, 이 회사 조욱제 대표이사 사장이 추진하고 있는 신약 개발이 더욱 활기를 띠게 될 것이라는 전망이 나온다.

조욱제 유한양행 '렉라자' 이후 '신약 휴지기' 접나, 고셔병 치료제 신약후보물질 미국 FDA서 희귀의약품 지정 — 조욱제 유한양행 대표이사 사장 ⓒ 그래픽 허프포스트코리아

13일 유한양행에 따르면, 이번에 FDA가 희귀의약품으로 지정한 약물은 고셔병 치료제 신약후보물질인 ‘YH35995’다.

FDA의 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀·난치성 질환 치료제 개발을 지원하는 제도다. 임상 비용 세액공제, 심사 수수료 면제, 신속 심사, 7년간의 시장 독점권 등 혜택을 제공한다.

고셔병은 유전성 희귀질환의 하나로, 글루코실세라마이드(GL1)를 분해하는 효소인 글루코세레브로시다아제 결핍으로 인해 체내 물질대사에 이상이 생기는 리소좀 축적 질환(LSD, Lysosomal Storage Disease)이다.

글루코실세라마이드는 세포막의 구조를 이루고 피부 장벽을 보호하는 역할을 하지만 사용된 후에는 포도당과 세라마이드로 분해돼야 하는데, 효소 결핍으로 분해되지 않으면 리소좀에 축적돼 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 및 골격계 이상 등 다양한 질병을 유발할 수 있다. 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태의 병인데, 승인된 치료제가 없어 환자들의 의료 수요가 높다.

유한양행에 따르면, YH35995는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로 기능하는 경구용 저분자 화합물로 글루코실세라마이드 생성을 낮춘다. 전임상 연구에서 혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 기반으로 뇌 안 GL1 억제를 강력하고 지속적으로 유지하는 경향을 보여 제3형 고셔병 환자에서 임상적 유익성을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.

YH35995는 현재 한국 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받은 상태다. 조욱제 사장은 이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상과 허가 전략을 체계화하는 등 후속 개발에 집중할 것으로 보인다.

이번 희귀의약품 지정은 YH35995 외에 유한양행의 다른 신약 개발에도 자극제가 될 것으로 보인다. 유한양행은 2021년 국내 31번째 신약인 비소세포폐암 치료제 렉라자 출시 이후 신약이 없었고, 현재 파이프라인 중에서도 임상 3상에 진입해 단기간 내 두각을 드러낼 신약후보물질은 없는 상태다.

유한양행 쪽은 “이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 확인한 의미 있는 성과”라며 “글로벌 규제기관과 협의하고 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.